上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室(籌)的啟動，是《上海市加快合成生物創(chuàng)新策源打造高端生物制造產業(yè)集群行動方案(2023-2025年)》的一個重要實踐。

上海市科委副主任屈煒指出，上海市始終將罕見病診療與前沿生物技術研發(fā)作為科技創(chuàng)新布局的重點方向，未來將繼續(xù)支持實驗室在基因編輯和細胞治療領域的創(chuàng)新研究，推動罕見病診療技術的突破與轉化。據悉，未來，實驗室將聚焦罕見病致病機制研究、基因靶向治療技術開發(fā)以及臨床轉化應用，致力于為患者提供更精準、更有效的診療方案，把已取得臨床價值的“實驗室成果”轉化為實實在在的新質生產力，在科研攻關、臨床診療及成果轉化等方面不斷取得新突破，為健康中國建設貢獻智慧和力量。

當日活動由復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院主辦，上海市醫(yī)學會罕見病專科分會、復旦大學醫(yī)學遺傳研究院、上海市醫(yī)師協(xié)會罕見病專業(yè)委員會、上海市醫(yī)師協(xié)會臨床遺傳專業(yè)委員會協(xié)辦。

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院院長周行濤表示，實驗室的啟動標志著醫(yī)院在罕見病研究領域邁出了堅實的一步，未來將持續(xù)致力于推動基因編輯技術的革新和基因治療與細胞治療技術的臨床轉化，惠及更多罕見病患者。中國科學院院士、復旦大學校長助理兼科學技術研究院院長彭慧勝表示，復旦大學將全力支持實驗室的建設，助力其在罕見病研究領域取得更大突破。

同日，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院與復旦大學附屬兒科醫(yī)院舉行了合作共建上海市重點實驗室、推進學科發(fā)展框架簽約儀式。雙方將進一步攜手推動罕見病診療技術的研發(fā)與轉化，合作共建重點實驗室，為罕見病患者帶來更多希望。

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院黨委書記錢飚表示，罕見病防治是醫(yī)學領域的重大挑戰(zhàn)，此次上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室(籌)的建設正是為了撬動科技創(chuàng)新的力量，將醫(yī)學的邊界推向未知領域，真正為患者點亮生命和健康的曙光。

本次會議還舉辦了罕見病義診活動，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院的專家團隊為患者提供了免費的基因檢測咨詢、疾病診斷和治療建議。許多患者通過基因檢測和專家咨詢，獲得了精準的治療建議，重燃了生活的希望。(完)

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